廖鹏鹏

南昌医学院

摘要(Abstract)：

基因编辑技术正在推动遗传病治疗从症状管理向病因根治的战略转型，其临床地位已从实验性探索上升为精准医学的核心支柱。本文旨在系统梳理CRISPR-Cas核酸酶、碱基编辑、先导编辑及表观编辑等代表性技术平台在遗传病治疗领域的临床转化进程，整合分析其在血红蛋白病、神经系统遗传病、代谢性疾病及遗传性眼病等适应症中的临床试验证据与应用范式。围绕递送载体优化、编辑特异性提升及个性化治疗路径三大核心命题，本文提出以“精准递送系统构建－编辑工具理性迭代－平台型临床试验设计”为主轴的协同发展策略，并阐明该策略对于突破当前临床瓶颈、降低研发成本、拓展可治疾病谱系的系统性意义。通过勾勒技术演进与临床需求深度融合的发展图景，本文期望为基因编辑疗法的规范化应用与规模化推广提供理论参照与实践框架。

关键词(KeyWords)：

基因编辑技术；遗传病；治疗

参考文献(References)：

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